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近日，PG医药子公司苏州盛迪亚生物医药有限公司的HER2抗体偶联药物（ADC）创新药注射用瑞康曲妥珠单抗被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单，适应症为联合帕妥珠单抗用于人表皮生长因子受体2（HER2）阳性的复发或转移性乳腺癌患者，针对复发/转移性疾病，患者既往应未接受过抗HER2治疗。这也是瑞康曲妥珠单抗第11次纳入突破性治疗品种名单，充分体现了该药物在多个治疗领域的临床潜力。

此前，瑞康曲妥珠单抗已被纳入突破性治疗品种名单的十项适应症为：

• HER2低表达的复发或转移性乳腺癌；

• HER2阳性的复发或转移性乳腺癌；

• 既往含铂化疗失败的HER2突变的晚期非小细胞肺癌；

• 既往经奥沙利铂、氟尿嘧啶和伊立替康治疗失败、HER2阳性结直肠癌；

• 既往至少一线抗HER2治疗失败的HER2阳性晚期胃癌或胃食管结合部腺癌；

• 既往接受过一种或一种以上治疗方案的HER2阳性不可切除或转移性胆道癌；

• HER2表达的铂耐药复发上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌；

• 既往接受含铂化疗及免疫检查点抑制剂治疗失败的HER2表达（IHC≥1+）的复发或转移性宫颈癌；

• 联合阿得贝利单抗用于PD-L1阳性（CPS≥1）局部复发不可切除或转移性三阴性乳腺癌的一线治疗；

• HER2（ERBB2）激活突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的一线治疗。

根据2022年世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）的数据，乳腺癌为全球第二大恶性肿瘤，也是女性最常见的恶性肿瘤。统计数据表明，2022年全球女性乳腺癌年新发病例约229.7万例。乳腺癌在世界范围内的发病率及死亡率存在地区差异。我国2022年癌症统计数据显示，乳腺癌发病率占全身各种恶性肿瘤发病率的15.6%（约35.7万），死亡病例约7.5万例¹。目前，我国乳腺癌发病率呈快速上升趋势，位列女性肿瘤发病谱第二位²。

在全部乳腺癌患者中，约15%~20%的患者为HER2阳性（IHC 3+或ISH+）^3,4。尽管早期HER2阳性乳腺癌的5年生存率可达90%以上，但仍有16%~22%的早期乳腺癌患者会出现复发；22%~25% HER2阳性转移性乳腺癌患者发生抗HER2治疗原发性或获得性耐药，同时高达50%的HER2阳性晚期乳腺癌患者会发生脑转移，生存率显著下降，复发或转移性乳腺癌患者的中位总生存期（OS）仅为2~3年⁵。

目前针对HER2阳性乳腺癌的主要治疗手段为抗HER2靶向药物，包含单克隆抗体、酪氨酸激酶抑制剂（TKI）和抗体药物偶联物（HER2-ADC）。在中国，曲妥珠单抗加帕妥珠单抗联合紫杉类药物（THP）及吡咯替尼联合曲妥珠单抗加多西他赛（PyHT），为HER2阳性乳腺癌晚期一线标准治疗方案⁶。新一代ADC药物有望进一步提升临床获益、改善患者预后，为HER2阳性晚期乳腺癌患者提供更多治疗选择。然而，目前国内尚无ADC药物获批用于HER2阳性乳腺癌晚期一线治疗。

瑞康曲妥珠单抗是PG医药自主研发的以HER2为靶点的ADC，可通过与HER2表达的肿瘤细胞结合并内吞，在肿瘤细胞溶酶体内通过蛋白酶剪切释放毒素，诱导细胞周期阻滞从而诱导肿瘤细胞凋亡。其释放的毒素具有高透膜性，可发挥旁观者杀伤效应，进一步提高抗肿瘤疗效。瑞康曲妥珠单抗（商品名：艾维达^®）于2025年5月获批上市，适应症为用于治疗存在HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，是国内首个获批用于HER2突变NSCLC患者的中国自主研发ADC；2026年3月，瑞康曲妥珠单抗新增适应症：用于治疗既往接受过一种或一种以上抗HER2药物治疗的局部晚期或转移性HER2阳性成人乳腺癌患者，也是其在乳腺癌领域获批的首个适应症。当前瑞康曲妥珠单抗正在进行多项临床研究，涵盖非小细胞肺癌、乳腺癌、胃或胃食管结合部腺癌、结直肠癌、胆道癌、妇科恶性肿瘤等。

目前，PG医药已构建包括ADC在内的自有技术平台体系，基于DXh技术的ADC平台已在全球5个主要国家、15个以上瘤种的逾 5000例患者中获得验证，目前已有超10种差异化ADC分子成功获批临床，其中1款ADC产品（瑞康曲妥珠单抗，艾维达^®）于2025年5月在国内获批上市，4个重点ADC分子处于临床Ⅲ期，还有多个创新药产品布局各个实体肿瘤治疗领域。

什么是突破性治疗药物程序？

为鼓励研究和创制具有明显临床优势的药物，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了《国家药监局关于发布＜突破性治疗药物审评工作程序（试行）＞等三个文件的公告》（2020年第82号），明确了突破性治疗药物的纳入范围：药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。药审中心对纳入突破性治疗药物程序的药物优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发。

参考文献：

1.国家癌症中心. 2022 年中国恶性肿瘤流行数据 [J]. 中华肿瘤杂志，2024, 46 (5).

2.WHO. International Agency for Research on Cancer, Cancer today: http://gco.iarc.fr/today/home. (2022). Accessed 2 May 2024.

3.Gonzalez-Angulo AM, et al. High risk of recurrence for patients with breast cancer who have human epidermal growth factor receptor 2-positive, node-negative tumors 1 cm or smaller. J Clin Oncol 2009; 27: 5700-6.

4.Onitilo AA, et al. Breast cancer subtypes based on ER/PR and Her2 expression: comparison of clinicopathologic features and survival. Clin Med Res 2009; 7: 4-13.

5.Choong GM, Cullen GD, O'Sullivan CC. Evolving standards of care and new challenges in the management of HER2-positive breast cancer. CA Cancer J Clin. 2020;70(5):355-374.

6.中国临床肿瘤学会指南工作委员会：中国临床肿瘤学会（CSCO）乳腺癌诊疗指南（2025年版）

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